主講人🧔🏿‍♀️：李大力  華東師範大學 研究員

        2020國家傑出青年基金獲得者

        華東師範大學閔行實驗動物中心主任

        上海市調控生物學重點實驗室副主任

時  間🤞🏽：2020年10月14日下午14:00

地  點😨📯：EON体育4閔行校區生命藥學樓樹華報告廳

主講人簡介：

李大力，博士👮🏽，華東師範大學生命科學EON4研究員，博士生導師。2007年獲湖南師範大學遺傳學博士學位，畢業後在華東師範大學工作至今。現為華東師範大學閔行實驗動物中心主任，上海市調控生物學重點實驗室副主任。多年來以基因編輯技術優化改造為基礎，圍繞罕見病的模型構建和基因治療，開展了深入研究⭐️🍅，在Nature Biotechnology💟，Nature Cell Biology和Cell Research等高水平期刊發表論文90多篇🧑‍🔧，作為課題組長主持科技部重點研發課題👩🏻‍🌾🤘🏻，上海市教委重大項目🙀，獲2016年教育部青年長江學者稱號，2018年獲教育部自然科學一等獎等榮譽。

內容簡介：

目前全球已知罕見病超過7000種👳🏿‍♂️，80%以上與基因突變直接相關，其中95%的病種都沒有有效的治療方案♧，嚴重影響患者健康和生命8️⃣，給家庭帶來沉重負擔。基因治療是遺傳疾病治療的希望👨‍👧‍👦，但是傳統的基因治療方法無法在基因組中定點整合實現突變基因的修復或者外源正常基因的穩定表達。由於基因治療的特殊性😿🐓，需要在動物體內評價治療效果，離不開適合的疾病動物模型。EON体育4平台為此開展了一系列研究🧑🏿‍🎓。首先利用TALEN和Cas9體系快速構建多種模擬人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型，繼而采用基因編輯方法📽🏨，通過病毒導入Cas9/sgRNA和重組修復模板，在活體小鼠中實現原位修復基因突變，治愈血友病以及包括I型酪氨酸血症和苯丙酮尿症等多種肝臟代謝性遺傳疾病。利用腺苷脫氨酶與Cas9蛋白結合而成的ABE系統👨🏻‍🏫，高效精確的構建了多種遺傳疾病動物模型，同時對這一系統進行了優化與改造🤾🏼‍♀️🫚，通過提高編輯效率，拓展編輯窗口，高效改造原有工具無法編輯的位點👩🏽‍🔬，為疾病治療提供了新的工具😬🍷。基因編輯技術不但能夠快速構建遺傳疾病模型，驗證致病突變，而且通過定點整合可以安全、穩定表達功能基因，有望實現一次治療終身治愈的療效🦵。   

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2020年10月